FDA批准通过了人类第一个CRISPR基因治疗CASGEVY,用于治疗镰刀形贫血(Sickle Cell Disease),这是CRISPR Therapeutics与Vertex共同开发的。CRISPR-Cas9发现于2012年,2020年被授予了诺贝尔化学奖。FDA这一批准意义重大,因为这是第一个CRSIPR用于临床治疗的应用,也是美国10万治疗镰刀型贫血患者的福音。CASGEVY并不是真正的体内基因编辑,而是体外编辑患者造血干细胞,再回输到患者体内。这和Excision的HIV治疗不同(<img style=“width: 1rem;height: 1rem” src=“https://h5.sinaimg.cn/upload/2015/09/25/3/timeline_card_small_web_default.png" …