一种难以攻克的“老大难”肝病的药物开发获得了喜讯。今天上线的NEJM发表了一篇关键的临床试验结果,报道了一个对非酒精性脂肪肝/肝硬化(NAFLD/NASH)的3期临床试验结果,结果是个惊喜。这是一类被认为最难攻克疾病的少有的良好结果。NASH是一类非酒精性脂肪肝和肝硬化综合征,它在过去十年一直是药物研发热点,但却缺少重要进展,本质上是因为NASH是一类复杂疾病的集合,而不是有明确靶点的单一疾病。NASH对全世界都构成了巨大健康威胁,尤其中国是NASH患者人数最多的国家。去年北医三院在DMO杂志上报道中国30%的人口有NAFLD/NASH。而在美国至少有1600万NASH患者需要接受相应治疗,但是NASH药物研发开展一直艰难而缓慢。Resmetirom是宾州Madrigal Pharmaceuticals开发的一种治疗NASH的实验药物,它是口服甲 …